Titolo ufficiale: Randomized, double-blind, placebo-controlled, multicentre study to evaluate the efficacy, safety and tolerability of givinostat in non-ambulant patients with Duchenne Muscolar Dystrophy (DSC/14/2357/50).

Studio randomizzato, in doppio cieco, placebo controllato, multicentrico per valutare l’efficacia e la sicurezza e la tollerabilità di Givinostat in pazienti non-ambulanti affetti dalla Distrofia Muscolare di Duchenne (DSC/14/2357/50).

ULYSSES: Upper Limb performance in non-ambulatorY patientS on givinoStat and stEroidS

Obbiettivi: Lo scopo principale dello studio è quello di dimostrare l’efficacia di Givinostat nel ridurre il declino muscolare in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) non in grado di camminare. Ulteriori obbiettivi sono la valutazione della sicurezza, e della tollerabilità del farmaco ed esplorare ulteriormente l’efficacia di givinostat in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) non in grado di camminare.

Location: Europa (Belgio, Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi), Regno Unito e Canada.

Per ulteriori informazioni, puoi visitare il sito www.clinicaltrials.gov (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05933057).

Titolo ufficiale: A randomised, double blind, placebo controlled, multicentre study to evaluate the efficacy and safety of Givinostat in ambulant patients with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) (DSC/14/2357/48).

Studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, placebo controllato, per valutare l’efficacia e la sicurezza di Givinostat in pazienti deambulanti affetti dalla Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) (DSC/14/2357/48).

EPIDYS: epigenetic rescue of dystrophin dysfunction

Obbiettivi: Lo scopo principale dello studio era di valutare l’efficacia di Givinostat rispetto a un placebo nel rallentare la progressione della malattia in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in grado di camminare. Ulteriori obbiettivi erano la valutazione della sicurezza, e della tollerabilità del farmaco.

Location: Europa (Belgio, Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Spagna), Regno Unito e Nord America (Canada e USA).

Per ulteriori informazioni puoi visitare il sito www.clinicaltrials.gov (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02851797) oppure https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search.

Titolo ufficiale: A 2-Part Study to Assess the Safety and Tolerability, pk, Effects on Histology and Some Clinical Parameters of Givinostat in Ambulant Children With DMD (DSC/11/2357/43).

Studio in due parti, per valutare la sicurezza e la tollerabilità, la farmacocinetica, gli effetti istologici e su alcuni parametri clinici, di Givinostat in bambini deambulanti affetti dalla Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) (DSC/11/2357/43).

Obbiettivi: L’obbiettivo principale dello studio era quello di stabilire se gli effetti osservati dal punto di vista istologico mediante la somministrazione di Givinostat a topi affetti da DMD, potessero essere estesi ai bambini con Distrofia Muscolare di Duchenne.

Location: Europa (Italia).

Per ulteriori informazioni, puoi visitare il sito www.clinicaltrials.gov (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT01761292) oppure https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search.

Se vuoi saperne di più, puoi consultare il seguente link: Bettica et al. 2016.

Titolo ufficiale: Open label, long-term safety, tolerability, and efficacy study of Givinostat in all DMD patients who have been previously treated in one of the Givinostat studies (DSC/14/2357/51).

Studio in aperto, per valutare la sicurezza a lungo termine, la tollerabilità e l’efficacia di Givinostat in pazienti affetti dalla Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD), precedentemente trattati in uno studio clinico con Givinostat (DSC/14/2357/51).

Obbiettivi: L’obbiettivo principale dello studio è quello di valutare la sicurezza e la tollerabilità di Givinostat somministrato a lungo termine in pazienti con DMD già trattati in studi precedenti o pazienti givinostat DMD naïve, per esempio, soggetti scrinati nello studio DSC/14/2357/48 che hanno soddisfatto tutti i criteri di inclusione e nessun criterio di esclusione ma che non sono mai stati randomizzati perché l’arruolamento nel gruppo off-target era completato.

Location: tutti i paesi in cui è stato condotto lo studio clinico precedente in DMD.

Per ulteriori informazioni e status del reclutamento, puoi visitare il sito www.clinicaltrials.gov (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03373968) oppure https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search.